21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者 武瑛港 實(shí)習(xí)生 魏柯 北京報(bào)道“其實(shí)精準(zhǔn)診療是腫瘤患者最簡(jiǎn)單的要求，不論以哪種方式，精準(zhǔn)診療最終目的都是提高藥物療效，讓每一位腫瘤患者都能用到最有效的藥物，同時(shí)不用到無(wú)效的藥物。” 2023年4月15-21日是第29個(gè)全國(guó)腫瘤防治宣傳周，今年宣傳周主題是“癌癥防治 全面行動(dòng)——全人群?全周期?全社會(huì)”。此次宣傳周，南方財(cái)經(jīng)全媒體集團(tuán)旗下《21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道》、21世紀(jì)新健康研究院推出的“癌癥防治全面行動(dòng)——21CC 2023全國(guó)腫瘤防治宣傳周系列直播”活動(dòng)，在“精準(zhǔn)治療讓癌癥診療更高效”的主題圓桌對(duì)話中，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)李寧表示。

基石藥業(yè)大中華區(qū)總經(jīng)理兼商業(yè)部負(fù)責(zé)人周游在對(duì)話中指出，中國(guó)腫瘤精準(zhǔn)診療的發(fā)展日新月異。在過去十幾年里，實(shí)體腫瘤、血液腫瘤等多個(gè)領(lǐng)域藥物朝著精準(zhǔn)治療方向飛速發(fā)展。每個(gè)腫瘤診療領(lǐng)域都會(huì)經(jīng)歷“從粗到精”的過程，這是醫(yī)療機(jī)構(gòu)、制藥企業(yè)、基因檢測(cè)公司等多方共同努力的結(jié)果。臨床對(duì)個(gè)體化治療和精準(zhǔn)藥物的需求日益增長(zhǎng)，這一趨勢(shì)也是水到渠成。

在腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)療快速發(fā)展的同時(shí)，其實(shí)也正面臨多重挑戰(zhàn)。“腫瘤本身很復(fù)雜，其發(fā)病機(jī)制多樣，而且在治療過程中會(huì)有變化，這對(duì)藥物研發(fā)和治療選擇來說都是挑戰(zhàn)，但是科技在不斷進(jìn)步，腫瘤會(huì)變化，那我們就要不斷地了解腫瘤、檢測(cè)腫瘤，以發(fā)現(xiàn)變化?！蹦酥袊?guó)醫(yī)藥健康業(yè)務(wù)腫瘤事業(yè)部負(fù)責(zé)人袁澤之在對(duì)話中指出。

(資料圖)

因美納全球高級(jí)副總裁兼大中華區(qū)總經(jīng)理李慶分析，腫瘤精準(zhǔn)診療在基因測(cè)序方面還存在三四線城市檢測(cè)服務(wù)可及性低、患者基因檢測(cè)支付負(fù)擔(dān)較重以及基因檢測(cè)行業(yè)“魚龍混雜”等問題。

研發(fā)難、支付難

李寧表示，在20年前的化療時(shí)代，只有約30%的腫瘤患者能有明顯療效，藥物療效不確定，但副作用是肯定的，因此臨床醫(yī)生、科學(xué)家以及藥物研發(fā)人員等都在尋找各種辦法以提高抗腫瘤藥物有效性，包括研發(fā)更精準(zhǔn)、更有效的藥物，以及患者用藥之前就能判斷藥物治療效果等。

其中對(duì)于腫瘤精準(zhǔn)診斷，因美納全球高級(jí)副總裁兼大中華區(qū)總經(jīng)理李慶表示，目前基因測(cè)序已是不可替代的技術(shù)?！八幤笤谘邪l(fā)階段投入的測(cè)序量已經(jīng)非常驚人，而且基因測(cè)序不只用于伴隨診斷和藥物篩選指導(dǎo)，在癌癥早篩以及術(shù)后MRD微小病灶殘留檢測(cè)等環(huán)節(jié)也具有很大發(fā)展?jié)摿??！?/p>

但同時(shí)也應(yīng)看到，腫瘤精準(zhǔn)診療還面臨著臨床研發(fā)等難題。李寧指出，目前部分癌癥仍然缺少有效藥物，但腫瘤藥物研發(fā)較困難，腫瘤異質(zhì)性導(dǎo)致患者分布不均，而且研發(fā)需要時(shí)間成本、資金成本、醫(yī)患成本等，同時(shí)腫瘤患者依從度也需要進(jìn)一步提高。

“在藥物研發(fā)過程中還存在兩方面問題，第一是科學(xué)家和藥企要有承擔(dān)失敗風(fēng)險(xiǎn)的勇氣和為患者造福的理念，這樣才能有更多藥物上市；第二是要降低研發(fā)成本，使得藥物上市后能夠獲得相應(yīng)補(bǔ)償和回報(bào)，進(jìn)而推動(dòng)藥物研發(fā)生態(tài)體系良性運(yùn)轉(zhuǎn)，以更好地服務(wù)患者。”李寧教授指出。

袁澤之進(jìn)一步分析，未來研發(fā)的挑戰(zhàn)還可能在于關(guān)注的瘤種會(huì)越來越窄，一種藥物能治療多個(gè)瘤種的可能性越來越小，所以需要尋找更多的小適應(yīng)癥患者人群，以證實(shí)藥物療效。“未被滿足的需求會(huì)變得越來越重要，但商業(yè)化模式能否成功仍是挑戰(zhàn)，因?yàn)槊嫦虻娜后w越來越窄，發(fā)現(xiàn)這些人群的成本也越來越高，但研發(fā)成本沒有明顯下降，那么藥物的定價(jià)就是藥企維系可持續(xù)開拓能力的重要考量點(diǎn)?！?/p>

在臨床研發(fā)端，腫瘤的多靶點(diǎn)難題也有所體現(xiàn)，袁澤之表示，默克曾在腸癌領(lǐng)域走了彎路。“最開始，我們認(rèn)為腸癌是EGFR表達(dá)很充分的腫瘤，后來臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)藥物療效并不出彩，說明腫瘤很聰明，可以通過其它通道進(jìn)行再激活，通過后續(xù)研究，我們發(fā)現(xiàn)需要篩掉部分其他突變的病人，藥物療效才能明顯提升。”

在周游看來，目前精準(zhǔn)診療面臨的主要挑戰(zhàn)是支付問題。由于精準(zhǔn)診療藥物相對(duì)新，需要針對(duì)特異性靶點(diǎn)尋找化合物，然后制作成藥，再到藥物獲批上市，整個(gè)過程成本高昂。患者支付負(fù)擔(dān)較大，但并非每位患者都能承受全部治療費(fèi)用。

“但現(xiàn)在有很好的發(fā)展趨勢(shì)，很多省份和城市都已推出城市險(xiǎn)和惠民險(xiǎn)，目前治療肺癌和甲狀腺癌的普拉替尼已被納入130多項(xiàng)城市險(xiǎn)，這些保險(xiǎn)產(chǎn)品切實(shí)地降低了患者負(fù)擔(dān)，促進(jìn)患者長(zhǎng)期獲益。盡管如此，仍有不少地區(qū)的城市險(xiǎn)參保率較低，以及部分城市支付比例或報(bào)銷比例有待提升。因此，如何更加高效和加快速地打造多方共付機(jī)制，還需要更多思考和探索來進(jìn)一步推動(dòng)?！?周游指出。

除了治療與支付，據(jù)李慶分析，腫瘤精準(zhǔn)診斷在基因測(cè)序方面還存在三方面挑戰(zhàn)：第一，優(yōu)質(zhì)的基因測(cè)序技術(shù)多在大城市頭部醫(yī)院應(yīng)用較好，但在三四線城市可及性較低。第二，無(wú)論是國(guó)家醫(yī)保還是商業(yè)保險(xiǎn)，大部分地區(qū)目前尚未把基因測(cè)序納入報(bào)銷范疇，病人檢測(cè)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重。第三，基因檢測(cè)行業(yè)有些“魚龍混雜”，部分頭部企業(yè)檢測(cè)服務(wù)能力較強(qiáng)，但還存在一些不夠規(guī)范的公司，其檢測(cè)方案并不一定對(duì)臨床有幫助。

促進(jìn)精準(zhǔn)診療：精準(zhǔn)分型與MDT

腫瘤精準(zhǔn)診療快速發(fā)展之時(shí)，對(duì)腫瘤患者進(jìn)行精準(zhǔn)分型似乎具有重要意義。對(duì)此，李寧強(qiáng)調(diào)，精準(zhǔn)分型是指導(dǎo)精準(zhǔn)治療的手段，而不是目的，最終還是要提高藥物的療效，讓每一位患者都能用到最有效的藥物，同時(shí)不用到無(wú)效的藥物。

在李寧看來，精準(zhǔn)分型需要三步走。第一步是精準(zhǔn)認(rèn)知，知道這一藥物對(duì)哪類患者有效，但其實(shí)很困難，在研發(fā)階段需要大量臨床試驗(yàn)驗(yàn)證，在藥物上市之后需要臨床醫(yī)生的持續(xù)探索；第二步是精準(zhǔn)檢測(cè)，不斷提高目前檢測(cè)的標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)范化水平，可以有效改善治療的效果。

李慶也表示，整個(gè)基因測(cè)序行業(yè)需要有更多質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，有時(shí)候標(biāo)準(zhǔn)檢測(cè)路徑已經(jīng)很清晰，但是否檢測(cè)過程遵循高標(biāo)準(zhǔn)質(zhì)控要求依舊存在提升空間。另外如果路徑很好，但是檢測(cè)本身存在很多問題，那么分型報(bào)告依然可能出現(xiàn)錯(cuò)誤，會(huì)對(duì)臨床有誤導(dǎo)作用，所以從腫瘤分型研究、生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)再到檢測(cè)過程的質(zhì)控，其實(shí)都還存在挑戰(zhàn)。

據(jù)李寧分析，精準(zhǔn)分型的第三步是規(guī)范化診療，知道患者腫瘤位點(diǎn)后，如何選擇合適的藥物、使用合適的劑量和給藥途徑，都給醫(yī)生端提出了要求。并非同樣的靶點(diǎn)，使用同類藥物就會(huì)產(chǎn)生同樣的效果，藥物與藥物之間都存在差異，需要醫(yī)生遵循循證醫(yī)學(xué)證據(jù)和診療指南進(jìn)行規(guī)范化診療?！搬t(yī)生很苦，需要活到老學(xué)到老，現(xiàn)在知識(shí)爆炸性增長(zhǎng)，有太多新藥上市、退市或擴(kuò)展適應(yīng)癥等，這都需要醫(yī)生不斷學(xué)習(xí)以達(dá)到規(guī)范化診療?！?/p>

袁澤之進(jìn)一步分析稱，在腫瘤分型越來越細(xì)以及知識(shí)爆炸的趨勢(shì)下，精準(zhǔn)診療對(duì)頂級(jí)醫(yī)院專家可能相對(duì)比較容易，其診療范圍更細(xì)更專，但是很多地級(jí)市醫(yī)院的腫瘤科多是全科腫瘤醫(yī)生，他們?cè)诰珳?zhǔn)分型和治療方面會(huì)背負(fù)很大壓力。

除了腫瘤異質(zhì)性要求精準(zhǔn)分型，腫瘤發(fā)病的多器官性、診療的多樣性則要求發(fā)揮多學(xué)科的優(yōu)勢(shì)，MDT（多學(xué)科診療）模式也成為了腫瘤精準(zhǔn)診療的重要發(fā)展趨勢(shì)。

李寧表示，很早之前中國(guó)腫瘤科醫(yī)生就已應(yīng)用多學(xué)科診療，只不過當(dāng)時(shí)稱作“綜合大查房”，其實(shí)中國(guó)臨床醫(yī)生的水平和意識(shí)并不落后于其他國(guó)家。

在李寧看來，MDT模式對(duì)腫瘤診療有多方面益處。一方面，目前治療手段和方案多種多樣，不同手段的疊加組合會(huì)產(chǎn)生不同效果，那么通過醫(yī)院MDT團(tuán)隊(duì)為患者制定針對(duì)性的治療方案將非常有價(jià)值。

另一方面，專業(yè)或知名醫(yī)院一號(hào)難求，同時(shí)成功掛號(hào)多個(gè)科室的幾率很小，而MDT門診有專門團(tuán)隊(duì)為患者進(jìn)行多方診療，減少患者掛號(hào)和時(shí)間成本；此外，腫瘤患者心情急迫，如果在有限時(shí)間內(nèi)得不到完整的診療方案以及充分講解，極有可能病急亂投醫(yī)，進(jìn)而耽誤治療時(shí)機(jī)，影響治療效果。“腫瘤疾病的初次診療特別重要，MDT是很好的嘗試，希望能在我國(guó)持續(xù)推廣。”李寧表示。

但在高效利用MDT之前，袁澤之表示，患者還要做很多基本工作，比如已經(jīng)具備各類檢查報(bào)告，可能這時(shí)才是去MDT門診的最佳時(shí)機(jī)。

袁澤之進(jìn)一步分析稱，如何合理定價(jià)以體現(xiàn)MDT診療的價(jià)值也是目前面臨的挑戰(zhàn)，因?yàn)镸DT門診通常由多個(gè)資深專家針對(duì)一位患者診療，“專家的時(shí)間非常寶貴，其知識(shí)和診療技能需要經(jīng)過長(zhǎng)期學(xué)習(xí)和積累，所以價(jià)格肯定不能太低，所以到底如何定價(jià)？醫(yī)保是否愿意支付？有多少患者能夠承擔(dān)這筆費(fèi)用？這都是需要考慮的問題。”

那么從企業(yè)或者產(chǎn)業(yè)的角度，該如何進(jìn)一步推動(dòng)MDT模式發(fā)展？周游表示，在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，每一位參與者都應(yīng)持有敬畏之心。多學(xué)科診療在腫瘤治療中具有重要意義，因?yàn)槟[瘤治療不能試錯(cuò)，只能試對(duì)，否則可能會(huì)失去最佳治療時(shí)機(jī)。

據(jù)周游分析，目前在制藥企業(yè)的營(yíng)銷領(lǐng)域，早已不是通過會(huì)議吸引專家參與，讓更多醫(yī)生接收到信息即可。因?yàn)楝F(xiàn)在醫(yī)生獲取信息的手段很豐富，讓醫(yī)生天南海北地飛來飛去參加會(huì)議，不僅效率低，還會(huì)浪費(fèi)醫(yī)生的時(shí)間。

“我們已經(jīng)開始轉(zhuǎn)型，將資源和精力布局到醫(yī)生真正需要的地方。MDT正是很好的切入點(diǎn)，可以協(xié)助醫(yī)生搭建平臺(tái)，在院內(nèi)加強(qiáng)學(xué)科之間的交融，在院外通過以點(diǎn)帶面的方式推動(dòng)MDT平臺(tái)在省內(nèi)有層次地橫向發(fā)展?！敝苡螐?qiáng)調(diào)。

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